Επιστήμονες χρησιμοποίησαν βλαστικά κύτταρα για να δημιουργήσουν
νέο, υγιές, ανθρώπινο δέρμα σε εργαστηριακές συνθήκες, ανοίγοντας με
αυτό τον τρόπο ένα νέο ορίζοντα για τη θεραπεία πολλών σοβαρών
δερματικών παθήσεων.
Η τελευταία αυτή εξέλιξη στη χρήση βλαστοκυττάρων αναλύθηκε σε
τρεις επιμέρους έρευνες που δημοσιεύθηκαν στην επιστημονική επιθεώρηση
Science Translational Medicine και οι οποίες επικεντρώθηκαν στη θεραπεία
μιας ασθένειας που οφείλεται σε γενετική διαταραχή και ονομάζεται πομφολυγώδης επιδερμόλυση (ΠΕ).
Οι ασθενείς με ΠΕ γεννιούνται με εκτεταμένες φουσκάλες και "μπαλώματα" στην επιδερμίδα όπου λείπει ή έχει σοβαρή βλάβη το δέρμα, ενώ για την υπόλοιπη ζωή τους έχουν "εύθραυστο" δέρμα. Η παραμικρή τριβή μπορεί να προκαλέσει το ανώτερο στρώμα του δέρματος να αποκοπεί με αποτέλεσμα να δημιουργούνται ανοικτές πληγές που δεν επουλώνονται εύκολα. Πολλοί ασθενείς αναπτύσσουν μια επιθετική μορφή καρκίνου του δέρματος και πεθαίνουν μέσα σε λίγες δεκαετίες.
Αν και η ΕΠ μπορεί να προκληθεί από σφάλματα σε τουλάχιστον 18 διαφορετικά γονίδια, πολλές έρευνες έχουν επικεντρωθεί σε έναν τύπο ΕΠ που προκαλείται από σφάλμα σε ένα γονίδιο που κωδικοποιεί το "κολλαγόνο τύπου-7", μία πρωτεΐνη η οποία βοηθά στη σταθερή σύσταση των υποκείμενων στρωμάτων του δέρματος. Οι μεταλλάξεις οδηγούν σε έλλειψη του κολλαγόνου-7. Ως αποτέλεσμα, το άνω στρώμα του δέρματος δεν μπορεί να στερεωθεί σωστά και το άτομο γίνεται ευαίσθητο σε φουσκάλες και μπαλώματα χωρίς δέρμα..
Ένας τρόπος αντιμετώπισης είναι να δημιουργηθεί δέρμα που είναι γενετικώς συμβατό με εκείνο του ασθενούς και το οποίο εκκρίνει το κολλαγόνο-7 σε σωστές ποσότητες. Ο μακροπρόθεσμος στόχος θα είναι να μεταμοσχευθεί αυτό το νέο δέρμα σε μέρη του σώματος που οι ασθενείς με ΕΠ έχουν συνήθως πρόβλημα, όπως τα χέρια, τα πόδια και οι αγκώνες.
Για τις ανάγκες της έρευνάς τους, επιστήμονες από το πανεπιστήμιο του Στάνφορντ εξήγαγαν πρώτα δερματικά κύτταρα από ασθενείς με ΕΠ και με μια πολύπλοκη διαδικασία τα εμπλούτισαν με συγκεκριμένα γονίδια. Αυτά τα γονίδια μετέτρεψαν τα δερματικά κύτταρα σε ένα είδος κυττάρων που μπορούν να μετασχηματιστούν σε οποιοδήποτε σημείο του δέρματος (βλαστικά δερματικά κύτταρα).
Στη συνέχεια αντικατέστησαν εκείνο το γονίδιο με το σφάλμα στο κολλαγόνο-7, με ένα γονίδιο το οποίο παρήγαγε τη σωστή ποσότητα αυτής της πρωτεΐνης.
Αφότου δημιούργησαν στο εργαστήριο αρκετά "σεντόνια" νέου δέρματος με το σωστό τύπο γονιδίου για την παραγωγή κολλαγόνου-7, οι επιστήμονες τα μεταμόσχευσαν σε ποντίκια που δεν είχαν δέρμα σε πολλά σημεία του σώματός τους.
Διαπίστωσαν ότι το νέο ανθρώπινο δέρμα αναπτύχθηκε κανονικά και διόρθωσε πλήρως τα δερματικά προβλήματα στα ποντίκια.
Επόμενο στάδιο των ερευνών είναι οι δοκιμές σε ανθρώπους, κάτι, ωστόσο, που δεν αναμένεται να γίνει πριν το 2018.
Οι ασθενείς με ΠΕ γεννιούνται με εκτεταμένες φουσκάλες και "μπαλώματα" στην επιδερμίδα όπου λείπει ή έχει σοβαρή βλάβη το δέρμα, ενώ για την υπόλοιπη ζωή τους έχουν "εύθραυστο" δέρμα. Η παραμικρή τριβή μπορεί να προκαλέσει το ανώτερο στρώμα του δέρματος να αποκοπεί με αποτέλεσμα να δημιουργούνται ανοικτές πληγές που δεν επουλώνονται εύκολα. Πολλοί ασθενείς αναπτύσσουν μια επιθετική μορφή καρκίνου του δέρματος και πεθαίνουν μέσα σε λίγες δεκαετίες.
Αν και η ΕΠ μπορεί να προκληθεί από σφάλματα σε τουλάχιστον 18 διαφορετικά γονίδια, πολλές έρευνες έχουν επικεντρωθεί σε έναν τύπο ΕΠ που προκαλείται από σφάλμα σε ένα γονίδιο που κωδικοποιεί το "κολλαγόνο τύπου-7", μία πρωτεΐνη η οποία βοηθά στη σταθερή σύσταση των υποκείμενων στρωμάτων του δέρματος. Οι μεταλλάξεις οδηγούν σε έλλειψη του κολλαγόνου-7. Ως αποτέλεσμα, το άνω στρώμα του δέρματος δεν μπορεί να στερεωθεί σωστά και το άτομο γίνεται ευαίσθητο σε φουσκάλες και μπαλώματα χωρίς δέρμα..
Ένας τρόπος αντιμετώπισης είναι να δημιουργηθεί δέρμα που είναι γενετικώς συμβατό με εκείνο του ασθενούς και το οποίο εκκρίνει το κολλαγόνο-7 σε σωστές ποσότητες. Ο μακροπρόθεσμος στόχος θα είναι να μεταμοσχευθεί αυτό το νέο δέρμα σε μέρη του σώματος που οι ασθενείς με ΕΠ έχουν συνήθως πρόβλημα, όπως τα χέρια, τα πόδια και οι αγκώνες.
Για τις ανάγκες της έρευνάς τους, επιστήμονες από το πανεπιστήμιο του Στάνφορντ εξήγαγαν πρώτα δερματικά κύτταρα από ασθενείς με ΕΠ και με μια πολύπλοκη διαδικασία τα εμπλούτισαν με συγκεκριμένα γονίδια. Αυτά τα γονίδια μετέτρεψαν τα δερματικά κύτταρα σε ένα είδος κυττάρων που μπορούν να μετασχηματιστούν σε οποιοδήποτε σημείο του δέρματος (βλαστικά δερματικά κύτταρα).
Στη συνέχεια αντικατέστησαν εκείνο το γονίδιο με το σφάλμα στο κολλαγόνο-7, με ένα γονίδιο το οποίο παρήγαγε τη σωστή ποσότητα αυτής της πρωτεΐνης.
Αφότου δημιούργησαν στο εργαστήριο αρκετά "σεντόνια" νέου δέρματος με το σωστό τύπο γονιδίου για την παραγωγή κολλαγόνου-7, οι επιστήμονες τα μεταμόσχευσαν σε ποντίκια που δεν είχαν δέρμα σε πολλά σημεία του σώματός τους.
Διαπίστωσαν ότι το νέο ανθρώπινο δέρμα αναπτύχθηκε κανονικά και διόρθωσε πλήρως τα δερματικά προβλήματα στα ποντίκια.
Επόμενο στάδιο των ερευνών είναι οι δοκιμές σε ανθρώπους, κάτι, ωστόσο, που δεν αναμένεται να γίνει πριν το 2018.
Σχόλια