Έπειτα από τα πολύ θετικά αποτελέσματα κλινικής μελέτης, ο
Αμερικανικός Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε την
πιρφενιδόνη ως θεραπεία για την Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση (IPF), μια
θανατηφόρο νόσο που προκαλείται από τη σταδιακή ουλοποίηση (ίνωση) των
πνευμόνων. Με την πρόοδο της νόσου, δυσχεραίνεται η αναπνοή και δεν
φτάνει επαρκής ποσότητα οξυγόνου στην καρδιά, τους μυς και τα ζωτικά
όργανα. Στο τελικό στάδιο της νόσου, οι πνεύμονες σκληραίνουν και παύουν
να λειτουργούν.
Η είδηση αυτή αποτελεί ένα πολύ σημαντικό νέο τόσο για τους 80.000 - 100.000 ευρωπαίους ασθενείς, αλλά κυρίως για τους 100.000 ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες που πάσχουν από αυτή την μη αναστρέψιμη και ανίατη ασθένεια, και τις οικογένειές τους, καθώς μέχρι σήμερα δεν υπήρχε εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για την Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση. Με την έγκριση της πιρφενιδόνης στις Ηνωμένες Πολιτείες, οι ασθενείς με Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση έχουν πλέον στη διάθεσή τους ένα εγκεκριμένο από τον FDA φάρμακο, το οποίο ενδέχεται να επιβραδύνει την επιδείνωση της νόσου.
Η έγκριση της πιρφενιδόνης πραγματοποιήθηκε μέσω της διαδικασίας του χαρακτηρισμού της από τον FDA ως «επαναστατική θεραπεία», βασίζεται σε δεδομένα από τη μεγάλη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη φάσης ΙΙΙ ASCEND και υποστηρίζεται από δύο άλλες μεγάλες μελέτες φάσης ΙΙΙ, τις μελέτες CAPACITY 1 και 2.
Στη μελέτη ASCEND, περισσότεροι ασθενείς υπό θεραπεία με πιρφενιδόνη εμφάνισαν καθυστέρηση στην επιδείνωση της πνευμονικής λειτουργίας συγκριτικά με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Τα σοβαρότερα ανεπιθύμητα συμβάντα που παρατηρήθηκαν στους ασθενείς που έλαβαν πιρφενιδόνη ήταν αυξήσεις στα ηπατικά ένζυμ , ευαισθησία στο φως ή εξάνθημα και γαστρεντερικές ανεπιθύμητες ενέργειες που οδήγησαν σε διακοπή της θεραπείας σε 2,2% των ασθενών που έλαβαν πιρφενιδόνη συγκριτικά με το 1% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Η έγκριση δεν θα ήταν δυνατή χωρίς την ενθάρρυνση από την πλευρά των ασθενών, των οικογενειών τους και της ιατρικής κοινότητας, που συμμετείχαν στις κλινικές μελέτες της πιρφενιδόνης.
Το 2011 εγκρίθηκε η άδεια κυκλοφορίας της πιρφενιδόνης στην Ευρωπαϊκή Ένωση (Ε.Ε.) για τη θεραπεία ενηλίκων με ήπια έως μέτρια Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση και για τα 28 κράτη-μέλη και εγκρίθηκε στη συνέχεια στη Νορβηγία, την Ισλανδία και τον Καναδά, ενώ η θεραπεία είναι διαθέσιμη και στην Ελλάδα.
Ο μηχανισμός δράσης της δεν είναι κατανοητός, αλλά εκτιμάται ότι επηρεάζει την παραγωγή του παράγοντα TGF-β (Transforming Growth Factor-beta), μίας μικρής πρωτεΐνης στο σώμα, η οποία σχετίζεται με τον τρόπο ανάπτυξης των κυττάρων, και του παράγοντα νέκρωσης του όγκου (TNF)-άλφα, μίας μικρής πρωτεΐνης που σχετίζεται με τη φλεγμονή.
Μέσα στο 2014, ο FDA χαρακτήρισε την πιρφενιδόνη ως «επαναστατική θεραπεία» βάσει των θετικών δεδομένων της κλινικής μελέτης ASCEND και της σοβαρής και απειλητικής για τη ζωή φύσης της Ιδιοπαθούς Πνευμονικής Ίνωσης. Έχει χαρακτηριστεί, επίσης, ως ορφανό φάρμακο στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Η είδηση αυτή αποτελεί ένα πολύ σημαντικό νέο τόσο για τους 80.000 - 100.000 ευρωπαίους ασθενείς, αλλά κυρίως για τους 100.000 ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες που πάσχουν από αυτή την μη αναστρέψιμη και ανίατη ασθένεια, και τις οικογένειές τους, καθώς μέχρι σήμερα δεν υπήρχε εγκεκριμένη από τον FDA θεραπεία για την Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση. Με την έγκριση της πιρφενιδόνης στις Ηνωμένες Πολιτείες, οι ασθενείς με Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση έχουν πλέον στη διάθεσή τους ένα εγκεκριμένο από τον FDA φάρμακο, το οποίο ενδέχεται να επιβραδύνει την επιδείνωση της νόσου.
Η έγκριση της πιρφενιδόνης πραγματοποιήθηκε μέσω της διαδικασίας του χαρακτηρισμού της από τον FDA ως «επαναστατική θεραπεία», βασίζεται σε δεδομένα από τη μεγάλη, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη φάσης ΙΙΙ ASCEND και υποστηρίζεται από δύο άλλες μεγάλες μελέτες φάσης ΙΙΙ, τις μελέτες CAPACITY 1 και 2.
Στη μελέτη ASCEND, περισσότεροι ασθενείς υπό θεραπεία με πιρφενιδόνη εμφάνισαν καθυστέρηση στην επιδείνωση της πνευμονικής λειτουργίας συγκριτικά με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Τα σοβαρότερα ανεπιθύμητα συμβάντα που παρατηρήθηκαν στους ασθενείς που έλαβαν πιρφενιδόνη ήταν αυξήσεις στα ηπατικά ένζυμ , ευαισθησία στο φως ή εξάνθημα και γαστρεντερικές ανεπιθύμητες ενέργειες που οδήγησαν σε διακοπή της θεραπείας σε 2,2% των ασθενών που έλαβαν πιρφενιδόνη συγκριτικά με το 1% των ασθενών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Η έγκριση δεν θα ήταν δυνατή χωρίς την ενθάρρυνση από την πλευρά των ασθενών, των οικογενειών τους και της ιατρικής κοινότητας, που συμμετείχαν στις κλινικές μελέτες της πιρφενιδόνης.
Το 2011 εγκρίθηκε η άδεια κυκλοφορίας της πιρφενιδόνης στην Ευρωπαϊκή Ένωση (Ε.Ε.) για τη θεραπεία ενηλίκων με ήπια έως μέτρια Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση και για τα 28 κράτη-μέλη και εγκρίθηκε στη συνέχεια στη Νορβηγία, την Ισλανδία και τον Καναδά, ενώ η θεραπεία είναι διαθέσιμη και στην Ελλάδα.
Σχετικά με την Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση (IPF)
Περίπου 100.000 ασθενείς στις Ηνωμένες Πολιτείες και 80.000 έως 110.000 στην Ευρώπη πάσχουν από Ιδιοπαθή Πνευμονική Ίνωση, μία μη αναστρέψιμη και τελικά θανατηφόρο ασθένεια, η οποία χαρακτηρίζεται από σταδιακή απώλεια της ικανότητας απορρόφησης οξυγόνου από τους πνεύμονες εξαιτίας της ουλοποίησης. Η αιτία είναι άγνωστη και δεν υπάρχει θεραπεία. Η Ιδιοπαθής Πνευμονική Ίνωση, προκαλεί αναπόφευκτα δύσπνοια και καταστροφή του υγιούς ιστού των πνευμόνων, παρόλο που ορισμένοι ασθενείς ενδέχεται να εμφανίσουν διαστήματα σταθερότητας με τη νόσο. Ο διάμεσος χρόνος επιβίωσης από τη διάγνωση είναι δύο έως πέντε χρόνια και το ποσοστό πενταετούς επιβίωσης είναι περίπου 20 έως 40%. Η Ιδιοπαθής Πνευμονική Ίνωση συνήθως εμφανίζεται σε άτομα ηλικίας άνω των 45 ετών και τείνει να προσβάλει περισσότερο τους άνδρες από τις γυναίκες.Σχετικά με την πιρφενιδόνη
Η πιρφενιδόνη είναι ένα από του στόματος λαμβανόμενο φάρμακο για τη θεραπεία της Ιδιοπαθούς Πνευμονικής Ίνωσης.Ο μηχανισμός δράσης της δεν είναι κατανοητός, αλλά εκτιμάται ότι επηρεάζει την παραγωγή του παράγοντα TGF-β (Transforming Growth Factor-beta), μίας μικρής πρωτεΐνης στο σώμα, η οποία σχετίζεται με τον τρόπο ανάπτυξης των κυττάρων, και του παράγοντα νέκρωσης του όγκου (TNF)-άλφα, μίας μικρής πρωτεΐνης που σχετίζεται με τη φλεγμονή.
Μέσα στο 2014, ο FDA χαρακτήρισε την πιρφενιδόνη ως «επαναστατική θεραπεία» βάσει των θετικών δεδομένων της κλινικής μελέτης ASCEND και της σοβαρής και απειλητικής για τη ζωή φύσης της Ιδιοπαθούς Πνευμονικής Ίνωσης. Έχει χαρακτηριστεί, επίσης, ως ορφανό φάρμακο στις Ηνωμένες Πολιτείες.
univadis.gr
Σχόλια