Μετάβαση στο κύριο περιεχόμενο

Σε εξέλιξη πρόγραμμα για τη γονιδιακή θεραπεία της θαλασσαιμίας στο «Παπανικολάου» της Θεσσαλονίκης



Αισιόδοξοι πως βρίσκονται πολύ κοντά στην οριστική εξάλειψη της μεσογειακής αναιμίας είναι πλέον οι επιστήμονες, στηριζόμενοι στα αποτελέσματα των μελετών που διεξάγονται σε Ευρώπη και Αμερική για τη γονιδιακή θεραπεία της νόσου.

Στη Θεσσαλονίκη, σε εξέλιξη βρίσκεται πρόγραμμα για τη γονιδιακή θεραπεία της θαλασσαιμίας, που εφαρμόζεται με τη συμμετοχή 45 πασχόντων στη μοναδική, στην Ελλάδα, Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας του νοσοκομείου Παπανικολάου, σε συνεργασία με το Πανεπιστήμιο Washington του Seattle των ΗΠΑ. Την ίδια στιγμή Ήδη, από τα τέλη του 2013 έχουν υποβληθεί στη Γαλλία σε γονιδιακή θεραπεία δυο θαλασσαιμικοί ασθενείς, οι οποίοι από τον πρώτο κιόλας μήνα της θεραπείας είναι ελεύθεροι μεταγγίσεων.

«Με βάση αυτά που βλέπουμε μέχρι τώρα από τα αποτελέσματα των διεθνών μελετών, πιστεύουμε ότι οδεύουμε προς στην εξάλειψη της θαλασσαιμίας. Το κόστος της γονιδιακής θεραπείας θα είναι μεγάλο, αλλά σίγουρα θα είναι πολύ μικρότερο από το κόστος των μεταγγίσεων και όλων των φαρμάκων που είναι αναγκασμένος να παίρνει ένας θαλασσαιμικός από τη γέννηση μέχρι το θάνατό του. Στην Ελλάδα, υπάρχουν περίπου 4000 θαλασσαιμικοί. Αν πετύχουμε τη γονιδιακή θεραπεία, θα πρέπει η πολιτική ηγεσία να εξετάσει το θέμα του κόστους» ανέφερε στο ΑΠΕ-ΜΠΕ η διευθύντρια της Μονάδας Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας του νοσοκομείου Παπανικολάου, Ευαγγελία Γιαννάκη.

Όσον αφορά το πρόγραμμα της Μονάδας Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας του Παπανικολάου, η κ. Γιαννάκη ανέφερε ότι ολοκληρώθηκε η πρώτη φάση και ότι εκτιμά πως μέσα στο καλοκαίρι του 2015 θα υποβληθεί σε γονιδιακή θεραπεία ο πρώτος Έλληνας ασθενής, ο οποίος θα επιλεγεί από τους 45 που μετέχουν στο πρόγραμμα.

Όπως εξηγεί η κ. Γιαννάκη, η πρώτη φάση του προγράμματος ολοκληρώθηκε με δύο κλινικές μελέτες που στόχευαν στη διερεύνηση μεθόδων για ασφαλή και αποτελεσματική συλλογή αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων από το περιφερικό αίμα, ύστερα από χορήγηση ειδικού φαρμακευτικού παράγοντα. Αυτά τα αρχέγονα κύτταρα κρυοκαταψύχθηκαν προκειμένου να τροποποιηθούν γενετικά, με την προσθήκη λειτουργικού γονιδίου της β-σφαιρίνης, δηλαδή να διορθωθούν και να επιστραφούν διορθωμένα στους ασθενείς. Ο στόχος είναι αυτά τα διορθωμένα κύτταρα να παράγουν φυσιολογικά αιμοσφαίρια, με ικανοποιητική ποσότητα αιμοσφαιρίνης που θα έχει ως αποτέλεσμα την απεξάρτηση του ασθενή από τις μεταγγίσεις.

«Η πρώτη φάση ολοκληρώθηκε με επιτυχία και μας έδωσε τη δυνατότητα να καθορίσουμε τη βέλτιστη στρατηγική κινητοποίησης και συλλογής των αρχέγονων αιμοποιητικών κυττάρων ανάλογα με το εάν ο ασθενής έχει υποστεί ή όχι σπληνεκτομή ή ανάλογα με τον αριθμό των λευκών αιμοσφαιρίων στο περιφερικό αίμα πριν από την κινητοποίηση. Έχοντας ολοκληρώσει με επιτυχία το πρώτο στάδιο, προχωρούμε στην επόμενη κλινική μελέτη, που περιλαμβάνει τη γενετική διόρθωση των συλλεγέντων κυττάρων και τη χορήγησή τους στους ασθενείς, ώστε στη συνέχεια να υποβληθεί προς έγκριση στις αρμόδιες ελληνικές αρχές. Η κλινική αυτή μελέτη θα ερευνήσει την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της χορήγησης γενετικά διορθωμένων αυτόλογων αιμοποιητικών κυττάρων στους θαλασσαιμικούς ασθενείς» πρόσθεσε η κ. Γιαννάκη.

Να σημειωθεί ότι σε διημερίδα, με θέμα «Θαλασσαιμία 2014», οι εργασίες της οποίας ξεκινούν αύριο στη Θεσσαλονίκη, σε ενότητα με θέμα τη γονιδιακή θεραπεία, θα παρουσιαστεί από τον συνεργάτη της κ. Γιαννάκη, αιματολόγο Βαρνάβα Κωνσταντίνου, ανακοίνωση με θέμα: «Η γονιδιακή θεραπεία της β-θαλασαιμίας σε κλινικές δοκιμές: Ευρώπη- ΗΠΑ- Θεσσαλονίκη».

newsbeast

Σχόλια

Δημοφιλείς αναρτήσεις από αυτό το ιστολόγιο

Τριπλή δόση νάρκωσης στο αίμα της 15χρονης που πέθανε μετά από επίσκεψη σε οδοντίατρο

Σοκ έχει προκαλέσει ο ξαφνικός θάνατος μίας 15χρονης βορειοηπειρώτισσας που ζούσε στα Γιάννενα, πριν από μερικούς μήνες σε νοσοκομείο της Αλβανίας. Η 15χρονη έχασε ξαφνικά τη ζωή του έπειτα από επίσκεψη σε οδοντίατρο στους Αγίους Σαράντα. Ο πατέρας της μικρής είχε ζητήσει να γίνει ιατροδικαστική πραγματογνωμοσύνη και στην Ελλάδα καθώς δεν μπορούσε να δεχθεί την έκθεση ιατροδικαστή στην Αλβανία που έδειχνε ως αιτία θανάτου της 15χρονης κόρης του την εσωτερική αιμορραγία. Σύμφωνα με τα νεότερα στοιχεία απο την ιατροδικαστική έκθεση που έγινε στην Ελλάδα κατόπιν αιτήματος του πατέρα, στο αίμα της 15χρονης εντοπίστηκε τριπλάσια ποσότητα φαρμάκου νάρκωσης από τα επιτρεπόμενα όρια. «Στο αίμα του παιδιού μου, δύο ώρες πριν πεθάνει βρέθηκαν 13.6 mg/ml φαρμάκου ύπνωσης την ώρα που το επιτρεπτό όριο είναι στα 2-5 mg/ml, ανάλογα με την ηλικία και τα κιλά του καθενός. Θα συνεχίσω να αναζητώ την αλήθεια για το τι έκαναν στο παιδί μου ακόμη και αν οι αρμόδιοι στην Αλβανία προσ...

Οι 9 Θαυματουργές Χρήσεις της Ασπιρίνης που Σίγουρα ΔΕΝ γνωρίζεις!

Δείτε παρακάτω τις 9 φαρμακευτικές και μη, χρήσεις ″έκπληξη″ της ασπιρίνης: 1. Θεραπεία για τα τσιμπήματα των εντόμων : Διαλύστε μία ασπιρίνη σε νερό και ψεκάστε το παραπάνω μείγμα στο σημείο που είναι το τσίμπημα κουνουπιού ή μέλισσας. Αφήστε το διάλυμα για μερικά λεπτά μέχρι η φαγούρα και ο ερεθισμός να υποχωρήσουν. 2. Λευκαντικό για τα χέρια : Για να απαλλαγείτε από τους κίτρινους λεκέδες του τσιγάρου ή τις καφές κηλίδες στα χέρια, σπάστε 2-3 δισκία και αναμείξτε τα με λεμόνι. Απλώστε στους αντιαισθητικούς λεκέδες που υπάρχουν στις άκρες των δακτύλων, επαναλάβετε σε τακτά χρονικά διαστήματα και γρήγορα θα εξαφανιστούν. 3. Θεραπεία ακμής : Σπάστε δύο-τρία δισκία και αναμείξτε τα με μικρή ποσότητα νερού. Απλώστε το μείγμα στα σπυράκια, αφήστε 2-3 λεπτά και ξεπλύνετε. Τα σπυράκια θα ξεραθούν και θα εξαφανιστούν γρηγορότερα. 4. Αντί-μυκητιασικό βελτιωτικό εδάφους: Για να καταπολεμήσετε τους μύκητες του εδάφους και τα ζιζάνια, διαλύστε ένα δισκίο ασπιρίνης σε ...

Συγκρούσεις - Από την ματαίωση των προσδοκιών μας στην ουσιαστική επικοινωνία

Οι διαφωνίες και οι συγκρούσεις είναι μέρος της ζωής μας, των σχέσεων μας και τελικά μέρος του εαυτού μας. Ακόμα και αυτή τη στιγμή μπορεί να βιώνουμε μία εσωτερική σύγκρουση σκεπτόμενοι αν θέλουμε να συνεχίσουμε να διαβάζουμε αυτό το κείμενο ή όχι. Πότε όμως η διαφωνία εξελίσσεται σε σύγκρουση και κατά πόσο φωτίζει κάποιες σκοτεινές πλευρές της προσωπικότητας μας, μίας σχέσης ή μίας κοινωνίας; Η διαφωνία αναφέρεται κυρίως σε μία διαφορά απόψεων, σε μία ασυμφωνία προσέγγισης ανάμεσα σε δύο πλευρές. Η σύγκρουση όμως είναι κάτι παραπάνω από απλή ασυμφωνία και αποτελεί ένα επίμονο θέμα προστριβής το οποίο έχει διάρκεια. Αφού λοιπόν παραμένει για καιρό, μπορεί να αλλάζει μορφές και να εξελίσσεται προκαλώντας πολλά προβλήματα τα οποία συνιστούν εκφάνσεις του ίδιου ζητήματος. Από αυτή την άποψη η σύγκρουση αντιμετωπίζεται ως μία διαδικασία και έχει 3 ποιοτικές διαβαθμίσεις Α) Η προοπτική να προκύψει σύγκρουση υπάρχει όταν 2 πλευρές έρχονται αντιμέτωπες με δύο ή περισσ...