Μετάβαση στο κύριο περιεχόμενο

Βελτίωση της νόσου σε ασθενείς με μυελοΐνωση και αληθή πολυκυτταραιμία


 Νέα θεραπευτικά δεδομένα 


Η μυελοΐνωση είναι μια απειλητική για τη ζωή αιματολογική κακοήθεια με συμπτώματα που επιδεινώνονται, επηρεάζουν σημαντικά την ποιότητα ζωής και μειώνουν τη συνολική επιβίωση. Είναι ένας σπάνιος καρκίνος του αίματος που χαρακτηρίζεται από ίνωση του μυελού των οστών, διογκωμένο σπλήνα (σπληνομεγαλία), ενώ οι πιθανές επιπλοκές περιλαμβάνουν κόπωση, πυρετό, νυχτερινή εφίδρωση, δερματικό κνησμό (φαγούρα), πόνο στα οστά, πόνο ή δυσφορία στην κοιλιακή χώρα, και απώλεια βάρους. Η μυελοΐνωση, ανήκει στις σπάνιες παθήσεις. Έχει κακή πρόγνωση και περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές.

Πόσοι πάσχουν
Η νόσος θεωρείται σπάνια, καθώς διαγιγνώσκεται μόλις ένα περιστατικό ανά 133.333 άτομα. Ωστόσο η συχνότητα μπορεί να είναι μεγαλύτερη, καθώς πολλά περιστατικά δεν αναφέρονται, ενώ υπάρχουν περιπτώσεις όπου γίνεται λανθασμένη διάγνωση.
Κατά μέσο όρο, η επιβίωση των ασθενών με μυελοΐνωση κυμαίνεται στα 5 χρόνια μετά την αρχική διάγνωση, ενώ κάποιοι ασθενείς μπορεί να ζήσουν με τη νόσο για δεκαετίες.

Για την αληθή πολυκυτταραιμία
Η αληθής πολυκυτταραιμία (ΑΠ), που επίσης είναι ένα μυελοϋπερπλαστικό νεόπλασμα, σχετίζεται με υπερπαραγωγή κυττάρων αίματος στον μυελό των οστών και προσβάλλει περίπου έναν έως τρεις ανθρώπους ανά 100.000 πληθυσμού παγκοσμίως. Η νόσος άγεται από την απορρύθμιση του μονοπατιού JAK-STAT. Τυπικά χαρακτηρίζεται από αυξημένο αιματοκρίτη (εκατοστιαίος όγκος ερυθροκυττάρων στον ολικό όγκο αίματος) που μπορεί να οδηγήσει σε πύκνωση του αίματος και αυξημένο κίνδυνο θρομβώσεων, καθώς και από αυξημένα επίπεδα λευκών αιμοσφαιρίων και αιμοπεταλίων. Αυτό μπορεί να προκαλέσει σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές, όπως εγκεφαλικό επεισόδιο και έμφραγμα του μυοκαρδίου, οδηγώντας σε αυξημένη νοσηρότητα και θνησιμότητα. Περίπου 60-70% των ασθενών με ΑΠ δεν έχουν διογκωμένο σπλήνα.

Συχνή θεραπεία για την ΑΠ είναι η αφαίμαξη, μία διαδικασία αφαίρεσης αίματος από το σώμα για να μειωθεί η συγκέντρωση των ερυθρών αιμοσφαιρίων (ερυθροκυττάρων), η οποία χρησιμοποιείται για να διατηρηθούν τα επίπεδα του αιματοκρίτη κάτω από 45%. Ωστόσο, για μία υποομάδα ασθενών συμπεριλαμβανομένων όσων έχουν υψηλού κινδύνου ΑΠ, η αφαίμαξη συνήθως είναι ακατάλληλη ως μόνιμη θεραπευτική επιλογή λόγω της αδυναμίας της να ελέγξει τα συμπτώματα ή να αντιμετωπίσει αποτελεσματικά την αυξημένη παραγωγή των ερυθροκυττάρων, και έτσι μπορεί να προστεθούν στην αγωγή κυτταρομειωτικοί παράγοντες, όπως η υδροξυουρία. Στους ασθενείς που χρειάζονται αφαίμαξη σε συνδυασμό με υδροξυουρία, ο αιματοκρίτης μπορεί να παρουσιάζει διακυμάνσεις και να παραμένει σε μη ασφαλή επίπεδα για σημαντικά χρονικά διαστήματα. Δυστυχώς, περίπου 25% των ασθενών με ΑΠ αναπτύσσουν αντοχή ή δυσανεξία στην αγωγή με υδροξυουρία, σύμφωνα με τα κριτήρια του Ευρωπαϊκού Δικτύου Λευχαιμίας (ELN), γεγονός που οδηγεί σε ανεπαρκή έλεγχο της νόσου και αυξημένο κίνδυνο εξέλιξης

Νέα θεραπευτικά δεδομένα
Στο 57ο Συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH), στο Ορλάντο της Φλόριντα, παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα 5ετούς παρακολούθησης της μελέτης COMFORT – II (μελέτη φάσης ΙΙΙ με ruxolitinib). Σύμφωνα με την μελέτη, η πενταετής θεραπεία με ruxolitinib παρείχε όφελος συνολικής επιβίωσης για τους ασθενείς με μυελοΐνωση και παρουσίασαν 33% μείωση του κινδύνου θανάτου και περισσότεροι από τους μισούς ασθενείς με μυελοΐνωση (53,4%) παρουσίασαν επίσης σημαντικές μειώσεις (≥35%) στο μέγεθος του σπλήνα με τη θεραπεία με ruxolitinib, και διατήρησαν αυτό το όφελος για παρατεταμένα χρονικά διαστήματα (διάμεση διάρκεια 3,2 έτη). Επίσης παρουσίασε μια κλινικώς σημαντική βελτίωση στη βαθμολογία συμπτωμάτων για τη μυελοΐνωση – δύο σημαντικοί θεραπευτικοί στόχοι για τους πάσχοντες από μυελοΐνωση.

Τα δεδομένα υποδηλώνουν ότι οι ασθενείς με μυελοΐνωση που έλαβαν θεραπεία με ruxolitinib είχαν όφελος επιβίωσης στην 5ετία, παρά τη μετάβαση (crossover) από την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία στο ruxolitinib μετά την 48η εβδομάδα.

Τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης ΙΙΙ δείχνουν ότι το ruxolitinib πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο σε ανεπαρκώς ελεγχόμενους ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία (ΑΠ) χωρίς διογκωμένο σπλήνα

Το ruxolitinib είναι ένας από του στόματος λαμβανόμενος αναστολέας των κινασών της τυροσίνης JAK 1 και JAK 2. Είναι εγκεκριμένο από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με αληθή πολυκυτταραιμία (ΑΠ) οι οποίοι παρουσιάζουν αντοχή ή δυσανεξία στην υδροξυουρία και για τη θεραπεία σχετικής με τη νόσο σπληνομεγαλίας ή συμπτωμάτων σε ενήλικες ασθενείς με πρωτοπαθή μυελοΐνωση (επίσης γνωστή ως χρονία ιδιοπαθής μυελοΐνωση), μυελοΐνωση μετά από αληθή πολυκυτταραιμία ή μυελοΐνωση μετά από ιδιοπαθή θρομβοκυττάρωση.
Το ruxolitinib είναι εγκεκριμένο σε περισσότερες από 95 χώρες για ασθενείς με μυελοΐνωση, συμπεριλαμβανομένων κρατών της Ευρωπαϊκής Ένωσης, του Καναδά, της Ιαπωνίας και κρατών της Ασίας, της Λατινικής και της Νότιας Αμερικής, καθώς και σε 49 χώρες για ασθενείς με ΑΠ, συμπεριλαμβανομένων κρατών της Ευρωπαϊκής Ένωσης, της Ιαπωνίας και του Καναδά. Η ακριβής ένδειξη του ruxolitinib ποικίλει από χώρα σε χώρα.

του Κωνσταντίνου Λούβρου, M.D., medlabnews.gr
http://medlabgr.blogspot.com/2016/05/myelofibrosis-Polycythemia.html

Σχόλια

Δημοφιλείς αναρτήσεις από αυτό το ιστολόγιο

Τριπλή δόση νάρκωσης στο αίμα της 15χρονης που πέθανε μετά από επίσκεψη σε οδοντίατρο

Σοκ έχει προκαλέσει ο ξαφνικός θάνατος μίας 15χρονης βορειοηπειρώτισσας που ζούσε στα Γιάννενα, πριν από μερικούς μήνες σε νοσοκομείο της Αλβανίας. Η 15χρονη έχασε ξαφνικά τη ζωή του έπειτα από επίσκεψη σε οδοντίατρο στους Αγίους Σαράντα. Ο πατέρας της μικρής είχε ζητήσει να γίνει ιατροδικαστική πραγματογνωμοσύνη και στην Ελλάδα καθώς δεν μπορούσε να δεχθεί την έκθεση ιατροδικαστή στην Αλβανία που έδειχνε ως αιτία θανάτου της 15χρονης κόρης του την εσωτερική αιμορραγία. Σύμφωνα με τα νεότερα στοιχεία απο την ιατροδικαστική έκθεση που έγινε στην Ελλάδα κατόπιν αιτήματος του πατέρα, στο αίμα της 15χρονης εντοπίστηκε τριπλάσια ποσότητα φαρμάκου νάρκωσης από τα επιτρεπόμενα όρια. «Στο αίμα του παιδιού μου, δύο ώρες πριν πεθάνει βρέθηκαν 13.6 mg/ml φαρμάκου ύπνωσης την ώρα που το επιτρεπτό όριο είναι στα 2-5 mg/ml, ανάλογα με την ηλικία και τα κιλά του καθενός. Θα συνεχίσω να αναζητώ την αλήθεια για το τι έκαναν στο παιδί μου ακόμη και αν οι αρμόδιοι στην Αλβανία προσ...

Οι 9 Θαυματουργές Χρήσεις της Ασπιρίνης που Σίγουρα ΔΕΝ γνωρίζεις!

Δείτε παρακάτω τις 9 φαρμακευτικές και μη, χρήσεις ″έκπληξη″ της ασπιρίνης: 1. Θεραπεία για τα τσιμπήματα των εντόμων : Διαλύστε μία ασπιρίνη σε νερό και ψεκάστε το παραπάνω μείγμα στο σημείο που είναι το τσίμπημα κουνουπιού ή μέλισσας. Αφήστε το διάλυμα για μερικά λεπτά μέχρι η φαγούρα και ο ερεθισμός να υποχωρήσουν. 2. Λευκαντικό για τα χέρια : Για να απαλλαγείτε από τους κίτρινους λεκέδες του τσιγάρου ή τις καφές κηλίδες στα χέρια, σπάστε 2-3 δισκία και αναμείξτε τα με λεμόνι. Απλώστε στους αντιαισθητικούς λεκέδες που υπάρχουν στις άκρες των δακτύλων, επαναλάβετε σε τακτά χρονικά διαστήματα και γρήγορα θα εξαφανιστούν. 3. Θεραπεία ακμής : Σπάστε δύο-τρία δισκία και αναμείξτε τα με μικρή ποσότητα νερού. Απλώστε το μείγμα στα σπυράκια, αφήστε 2-3 λεπτά και ξεπλύνετε. Τα σπυράκια θα ξεραθούν και θα εξαφανιστούν γρηγορότερα. 4. Αντί-μυκητιασικό βελτιωτικό εδάφους: Για να καταπολεμήσετε τους μύκητες του εδάφους και τα ζιζάνια, διαλύστε ένα δισκίο ασπιρίνης σε ...

Συγκρούσεις - Από την ματαίωση των προσδοκιών μας στην ουσιαστική επικοινωνία

Οι διαφωνίες και οι συγκρούσεις είναι μέρος της ζωής μας, των σχέσεων μας και τελικά μέρος του εαυτού μας. Ακόμα και αυτή τη στιγμή μπορεί να βιώνουμε μία εσωτερική σύγκρουση σκεπτόμενοι αν θέλουμε να συνεχίσουμε να διαβάζουμε αυτό το κείμενο ή όχι. Πότε όμως η διαφωνία εξελίσσεται σε σύγκρουση και κατά πόσο φωτίζει κάποιες σκοτεινές πλευρές της προσωπικότητας μας, μίας σχέσης ή μίας κοινωνίας; Η διαφωνία αναφέρεται κυρίως σε μία διαφορά απόψεων, σε μία ασυμφωνία προσέγγισης ανάμεσα σε δύο πλευρές. Η σύγκρουση όμως είναι κάτι παραπάνω από απλή ασυμφωνία και αποτελεί ένα επίμονο θέμα προστριβής το οποίο έχει διάρκεια. Αφού λοιπόν παραμένει για καιρό, μπορεί να αλλάζει μορφές και να εξελίσσεται προκαλώντας πολλά προβλήματα τα οποία συνιστούν εκφάνσεις του ίδιου ζητήματος. Από αυτή την άποψη η σύγκρουση αντιμετωπίζεται ως μία διαδικασία και έχει 3 ποιοτικές διαβαθμίσεις Α) Η προοπτική να προκύψει σύγκρουση υπάρχει όταν 2 πλευρές έρχονται αντιμέτωπες με δύο ή περισσ...